Pesquisa Inédita Mostra Melhoras de até 10.000 Vezes na Capacidade Visual com Terapia Genética
(Foto: Divulgação)
Um marco significativo na oftalmologia tem sido alcançado com o desenvolvimento de uma terapia genética inovadora que promete transformar o tratamento da cegueira hereditária. Pesquisadores da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, alcançaram resultados impressionantes em um estudo clínico que se concentra na amaurose congênita de Leber (LCA1), uma condição genética rara que resulta em perda severa da visão desde a infância.
O estudo, publicado na renomada revista The Lancet, revelou que a terapia genética foi capaz de restaurar, em alguns casos, até 10.000 vezes a capacidade visual dos pacientes que receberam a dose mais alta da terapia. "Tudo de modo seguro e eficaz, com poucos efeitos colaterais."
A terapia desenvolvida envolve o uso de um microorganismo (AAV5) que foi injetado diretamente na retina de 15 pacientes, incluindo três crianças, todos com mutações no gene GUCY2D, crucial para a produção de proteínas essenciais para a visão. Antes do tratamento, esses pacientes tinham uma visão extremamente limitada, capaz de distinguir um objeto a 6 metros de distância, em comparação com os 25 metros que uma pessoa com visão normal poderia alcançar.
A resposta ao tratamento foi notável, com melhorias visíveis já no primeiro mês após a aplicação. "A nova visão se manteve estável por pelo menos 12 meses." Em um dos casos mais significativos, um paciente conseguiu se orientar à noite utilizando a luz de uma fogueira, algo impensável antes da terapia.
A segurança da nova abordagem foi igualmente analisada, revelando apenas efeitos colaterais mínimos. As ocorrências mais comuns foram pequenas hemorragias oculares e inflamações, todas resolvidas com tratamento apropriado.
Os pesquisadores responsáveis pelo estudo, Artur Cideciyan e Tomas Aleman, destacaram o imenso potencial da terapia genética para tratar cegueiras provocadas por degenerações hereditárias. Eles agora estão trabalhando para aperfeiçoar o tratamento e explorá-lo em outras formas de cegueira congênita, o que pode levar à aprovação clínica da terapia no futuro.
Com esse avanço, abre-se uma nova era no tratamento de condições genéticas relacionadas à visão, oferecendo esperança para muitos que sofrem com a cegueira hereditária.
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